Si concluderà nel 2027 con la pubblicazione de “I Principi della Cura nella CIDP in Europa” il progetto della GBS-CIDP Foundation International che punta a rendere più omogenee le cure nei Paesi europei per le persone con Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP), una rara malattia autoimmune del sistema nervoso periferico per la quale, a oggi, non esiste un Pdta condiviso a livello nazionale ed europeo.
Si tratta di un manuale che raccoglierà dati, interviste e confronti avviati a partire dal 2025 con l’obiettivo di colmare le lacune esistenti nella gestione della persona con CIDP, dalla diagnosi al percorso di cura.
Le persone con CIDP sperimentano una progressiva perdita della sensibilità, debolezza muscolare e riduzione o assenza dei riflessi. La malattia può colpire bambini e adulti di qualsiasi età, anche se l’esordio è più frequente tra i 50 e i 60 anni. Inoltre, risulta più comune negli uomini rispetto alle donne.
I trattamenti di prima linea per la CIDP comprendono corticosteroidi, immunoglobuline ad alte dosi per via endovenosa, plasmaferesi e immunoglobuline sottocutanee. Sono disponibili anche diversi farmaci di seconda linea, impiegati quando le terapie standard non producono i risultati attesi o causano effetti collaterali significativi.
Insanitas ha approfondito il progetto con Nancy Di Salvo, direttrice degli Affari Internazionali della GBS-CIDP Foundation International, organizzazione globale senza scopo di lucro impegnata a migliorare la qualità della vita delle persone colpite da Sindrome di Guillain-Barré (GBS), CIDP, Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) e patologie correlate attraverso attività di supporto, educazione, ricerca e advocacy.
«In Europa esistono importanti bisogni insoddisfatti relativi alla diagnosi e al trattamento della CIDP – spiega Di Salvo – e numerosi ostacoli continuano a limitare l’accesso dei pazienti alle cure ottimali. Inoltre, persistono notevoli disparità tra i diversi Paesi europei per quanto riguarda l’assistenza sanitaria e le risorse disponibili per chi convive con questa patologia. La GBS-CIDP Foundation International si propone di sviluppare e attuare un quadro di riferimento guidato dalla comunità dei pazienti per orientare le attività di advocacy e migliorare l’assistenza alle persone con CIDP in Europa. Questa iniziativa pluriennale porterà alla definizione e alla pubblicazione dei “Principi di Cura” per la comunità europea della CIDP. L’iniziativa si inserisce nel solco di esperienze consolidate che hanno già dimostrato il valore di un approccio condiviso tra pazienti, professionisti sanitari e decisori politici. Un esempio significativo è rappresentato dai Principi di Cura sviluppati da IPOPI (International Patient Organisation for Primary Immunodeficiencies)».
Qual è la missione della vostra fondazione?
«Migliorare la qualità della vita delle persone e delle famiglie colpite da GBS, CIDP, MMN e patologie correlate. Il nostro impegno si fonda su quattro pilastri fondamentali».
Quali sono?
«Supportiamo i pazienti attraverso una rete globale di volontari, operatori sanitari, ricercatori e partner del settore medico, garantendo informazioni essenziali, tempestive e accurate. Educhiamo medici, specialisti, pazienti e caregiver per promuovere una maggiore consapevolezza e comprensione delle patologie. Finanziamo progetti di ricerca attraverso sovvenzioni, borse di studio e altri strumenti di sostegno economico finalizzati a individuare le cause delle malattie e sviluppare nuove opzioni terapeutiche. Svolgiamo attività di advocacy a livello locale, nazionale e internazionale per sensibilizzare i decisori politici e supportarli nell’adozione di scelte informate a beneficio della comunità dei pazienti».
Dal punto di vista dei pazienti, quali sono le maggiori criticità?
«La diagnosi è spesso tardiva perché la malattia non viene riconosciuta tempestivamente. Sul fronte terapeutico, inoltre, esiste una carenza di immunoglobuline legata all’insufficienza delle donazioni di plasma, che non consente di coprire il fabbisogno necessario».
Quando si parla di “cura” nella CIDP, quali sono i principi che non dovrebbero mai mancare in un percorso assistenziale di qualità?
«È fondamentale arrivare rapidamente alla diagnosi e garantire una presa in carico immediata per evitare danni alla mielina dei nervi. Dopo la fase terapeutica, il paziente deve poter accedere a un adeguato percorso di riabilitazione neuromotoria e di terapia occupazionale, indispensabile per recuperare funzionalità, postura e autonomia».
Quali sono le principali difficoltà che i pazienti incontrano nell’accesso alle cure?
«Tra le principali criticità vi sono la carenza di posti letto e la mancanza di strutture adeguate. Il paziente con CIDP necessita spesso di un ricovero in Neurologia. In Paesi come Germania e Belgio l’accesso alle cure è quasi immediato e il percorso assistenziale risulta ben organizzato. In Italia esistono realtà virtuose, come il Trentino, dove è stato sviluppato un percorso regionale che potrebbe rappresentare un modello da replicare».
Qual è il valore del progetto “I Principi della Cura nella CIDP in Europa” e perché è importante dare voce ai pazienti attraverso questa iniziativa?
«L’obiettivo è costruire un percorso assistenziale più omogeneo in Europa e favorire un maggiore allineamento tra i professionisti coinvolti nella diagnosi e nella cura della CIDP. Esperienze analoghe hanno dimostrato che la definizione di standard chiari, elaborati con il coinvolgimento diretto della comunità dei pazienti e supportati da evidenze scientifiche, rappresenta uno strumento concreto per influenzare le politiche sanitarie, ridurre le disuguaglianze e migliorare gli esiti di salute».
Quali raccomandazioni o messaggi emergono dal progetto che dovrebbero essere ascoltati da clinici, istituzioni e decisori sanitari?
«È necessario rafforzare il dialogo tra associazioni di pazienti, clinici e decisori politici. Nessuna persona dovrebbe subire disuguaglianze nella presa in carico o nell’accesso ai percorsi di diagnosi e trattamento»
Quali sono le priorità per migliorare la qualità della cura e della vita delle persone con CIDP?
«Occorre predisporre un Pdta nazionale e promuovere indirizzi condivisi a livello europeo, uniformando il percorso del paziente dalla diagnosi al follow-up. È importante garantire non soltanto la diagnosi e la terapia, ma anche un adeguato percorso di riabilitazione fisica ed emotiva. La CIDP è una patologia che cambia profondamente la vita delle persone e delle loro famiglie».
Cosa prevede il progetto europeo “I Principi della Cura nella CIDP”?
«Il progetto mira a sviluppare e attuare un quadro di riferimento guidato dalla comunità dei pazienti per orientare le attività di advocacy e migliorare l’assistenza alle persone con CIDP in Europa. L’iniziativa porterà alla definizione e alla pubblicazione dei “Principi di Cura” per la comunità europea della CIDP. Tali principi saranno identificati e approvati congiuntamente da specialisti clinici e rappresentanti dei pazienti, sotto il coordinamento della GBS-CIDP Foundation International e di EPODIN (European Patients Living with Disimmune and Inflammatory Neuropathies).
I Principi di Cura fungeranno da vera e propria “Carta della Malattia”, definendo ciò che una persona con CIDP dovrebbe ragionevolmente aspettarsi in termini di assistenza sanitaria e supporto sociale».
Qual è lo scopo finale?
«L’obiettivo finale è ridurre le disuguaglianze assistenziali e promuovere un accesso più equo alle cure per tutte le persone affette da CIDP in Europa. Il progetto punta inoltre ad allineare i criteri di diagnosi, i percorsi terapeutici e gli interventi di supporto, comprese le terapie complementari e gli aspetti legati alla qualità della vita. Più che semplici linee guida cliniche, i Principi di Cura intendono offrire una visione più ampia che includa anche il benessere e la qualità della vita dopo la diagnosi. Si tratta di un progetto di lungo periodo».
Quali sono le fasi principali in cui si sviluppa l’iniziativa?
«Il progetto è iniziato con la fase di analisi dei bisogni (2025-2026), che prevede la raccolta delle esperienze di pazienti e professionisti sanitari attraverso workshop, interviste e attività di ricerca qualitativa finalizzate a identificare criticità, bisogni prioritari e aree di miglioramento. Tra il 2026 e il 2027 si svolgerà la fase di elaborazione dei Principi di Cura. Sulla base delle evidenze raccolte verrà redatto il documento ufficiale, che sarà sottoposto a revisione scientifica e pubblicato su una rivista internazionale peer-reviewed ad accesso aperto, garantendo massima diffusione e trasparenza. Il progetto si concluderà con la fase di implementazione e advocacy (2027-2028). Una volta pubblicati, i Principi di Cura saranno accompagnati da strumenti formativi e attività di sensibilizzazione rivolte ad associazioni di pazienti, professionisti sanitari e decisori politici, con l’obiettivo di favorirne l’adozione concreta nei diversi Paesi europei».
