Negli ultimi anni la scoperta di farmaci altamente innovativi ha trasformato il trattamento di molte patologie rare e gravi, ma ha anche messo in evidenza una tensione crescente: come rendere queste terapie disponibili ai pazienti nel minor tempo possibile, senza sacrificare rigore scientifico e sostenibilità del sistema? Percorsi accelerati di approvazione, programmi di uso compassionevole e accordi contrattuali flessibili sono strumenti sempre più adottati per colmare questo divario. Comprendere opportunità e limiti di tali strategie è oggi essenziale per orientare un accesso realmente tempestivo e responsabile all’innovazione terapeutica.

I ritardi burocratici possono tradursi in ritardi nelle cure, con impatti concreti sulla prognosi dei pazienti. Procedure più veloci al fine di garantire, in tempi brevi, le terapie farmacologiche a tutti i pazienti in tutto il territorio nazionale: è la proposta di AISDET (Associazione Italiana di Sanità digitale e telemedicina) al vaglio del Consiglio di Stato. Insanitas ha intervistato Maurizio Pastorello, direttore del Dipartimento Interaziendale Farmaceutico dell’Asp di Palermo sul tema dell’accesso rapido ai farmaci innovativi ed esclusivi.

Dottore Pastorello, perché oggi è così importante parlare di accesso rapido ai farmaci innovativi ed esclusivi?
«Premetto che in Italia l’AIFA definisce un farmaco “innovativo” se ha un vantaggio terapeutico significativo rispetto a terapie esistenti, in mancanza di alternative o con un valore aggiunto. I farmaci innovativi rappresentano una svolta terapeutica, spesso in aree cliniche dove non esistono alternative efficaci. Questo vale soprattutto per tumori, malattie rare e genetiche in cui si utilizzano tecnologie moderne: immunoterapia (anticorpi), terapie geniche. Terapie che spesso permettono miglioramenti in termini di sopravvivenza, qualità di vita, o riduzione degli effetti collaterali rispetto a trattamenti tradizionali».

Chi sono i pazienti che possono beneficiare maggiormente di questi trattamenti?
«Pazienti oncologici con tumori specifici, spesso in fase avanzata o metastatica e con particolari profili molecolari. Ma anche i pazienti con malattie rare genetiche, dove non esistono terapie standard o queste sono poco efficaci. Poi ci sono i pazienti con disordini emorragici genetici (es. emofilia) candidabili a terapie geniche e pazienti con malattie neurologiche genetiche».

Ci spiega qual è oggi l’iter di approvazione e accesso ai farmaci innovativi?
«Il percorso è molto rigoroso e comprende più livelli: l’EMA, a livello europeo, valuta la sicurezza e l’efficacia del farmaco e ne autorizza l’immissione in commercio; e l’AIFA, a livello nazionale, definisce il prezzo e l’eventuale riconoscimento dell’innovatività, stabilendo anche l’eventuale rimborsabilità».

Cosa accade dopo queste fasi?
«È prevista la procedure regionale di approvvigionamento. Nelle singole regioni i tempi di accesso spesso sono lunghi per colpa della burocrazia, con le procedure di gara sottoposte al codice degli appalti. In generale per approvvigionarsi dei farmaci esclusivi (all’interno dei quali sono presenti gli innovativi), in quanto prodotti da una sola azienda farmaceutica, e per i quali il prezzo è stato stabilito da AIFA, bisogna comunque attivare procedure di gara che ritardano sensibilmente l’accesso alle cure da parte dei pazienti non fornendo alcun vantaggio economico considerato che il prezzo di aggiudicazione è comunque sempre uguale in tutto il territorio nazionale, perché già stabilito da AIFA».

Questi ritardi, dunque, possono rallentare l’accesso alle cure?
«Purtroppo sì. La fase di gara è spesso lunga, complessa e variabile da regione a regione. Si tratta di lungaggini burocratiche che non producono risparmi, perché il prezzo nazionale è già fissato da AIFA. Il risultato è una disomogeneità territoriale che non è più accettabile: un paziente dovrebbe avere accesso alla stessa terapia negli stessi tempi, indipendentemente dalla regione in cui vive».

AISDET ha preparato una proposta formale che sarà discussa in Parlamento. Di cosa si tratta?
«La proposta che sta portando avanti AISDET è quella di far modificare il codice degli appalti inserendo un’appendice dedicata esclusivamente alle procedure di gara finalizzate all’acquisto dei farmaci. Procedure più veloci al fine di garantire, in tempi brevi, le terapie farmacologiche a tutti i pazienti in tutto il territorio nazionale, individuando, nel contempo un’unica centrale di committenza nazionale che espleti le procedure per tutte le regioni. La proposta verrà portata all’attenzione del Consiglio di Stato».

Quali potrebbero essere i benefici concreti di questo cambiamento?
«I benefici sarebbero molteplici: tempi di accesso molto più brevi per tutti i pazienti sul territorio nazionale; eliminazione delle incombenze burocratiche inutili; maggiore uniformità tra regioni; riduzione delle disuguaglianze nell’accesso ai farmaci innovativi; ottimizzazione delle risorse amministrative e sanitarie».

È ottimista sulla possibilità che questa proposta venga accolta?
«Sì, sono ottimista. È una proposta concreta, priva di controindicazioni economiche, che risponde a un’esigenza reale. Credo che sia solo una questione di tempo. Migliorare le procedure significa migliorare l’accesso alle cure, e questo è un obiettivo comune a tutto il sistema sanitario nazionale».