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Sclerosi multipla, Cottone: «Ecco i benefici del trattamento con le staminali»

Il primario della Neurologia dell'Arnas Civico illustra i risultati dei trapianti di cellule ematopoietiche in Sicilia e lo studio nazionale a cui ha partecipato.

Tempo di lettura: 5 minuti

Per eliminare l’infiammazione del sistema nervoso che caratterizza la sclerosi multipla il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche si conferma come un trattamento efficace. Ad evidenziare il rallentamento nella progressione della disabilità nelle persone un recente studio italiano di un team di ricercatori guidati dalla prof.ssa Matilde Inglese, responsabile del Centro sclerosi multipla dell’Università di Genova e dell’IRCCS Ospedale San Martino pubblicato a marzo 2023 sulla rivista scientifica internazionale “Neurology”.

Allo studio ha partecipato come unico rappresentante di un centro del sud Italia Salvo Cottone (nella foto), primario del reparto di neurologia dell’ospedale Civico di Palermo. Il neurologo da anni segue diversi pazienti, nel 2011 il suo primo trapianto eseguito nell’ospedale Villa Sofia.

In Sicilia sono oltre venti i casi trattati con il trapianto di cellule staminali, su pazienti con SM accuratamente selezionati,  presso il centro trapianti dell’ematologia dell’ospedale Cervello e della clinica La Maddalena di Palermo. I dati di follow-up confermano che questo tipo di approccio terapeutico è in grado di sopprimere, anche per diversi anni, ogni segno di attività infiammatoria nei pazienti con sclerosi multipla e una stabilizzazione del decorso della malattia.

Dr. Cottone, non esiste una cura definitiva per la sclerosi multipla. Diverse, però, sono le terapie disponibili che modificano l’andamento, rallentandone la progressione. Quali?
«Nonostante il trattamento della Sclerosi Multipla negli ultimi anni si sia arricchito di nuovi farmaci con differenti meccanismi d’azione, diversi profili di efficacia e sicurezza, molti pazienti presentano un’evoluzione dei sintomi, con comparsa di progressiva e invalidante disabilità. Negli anni più recenti ha suscitato grande interesse la possibilità di trattare tale patologia con le cellule staminali. In particolare, il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (aHSCT) rappresenta oggi una valida ed efficace terapia per quelle forme aggressive di SM che, nonostante le cure, continuano a peggiorare e ad accumulare disabilità. Tale procedura terapeutica viene utilizzata da molti anni nella cura delle malattie onco-ematologiche come diverse forme di leucemia, con la differenza che, nel caso della SM, vengono utilizzate le cellule staminali dello stesso paziente e non di donatori».

Quali le evidenze del recente studio a cui lei ha partecipato?
«Numerosi sono ormai gli studi che hanno confermato l’efficacia del trapianto autologo nel ridurre drasticamente la comparsa sia di riacutizzazioni cliniche di malattia che di nuove lesioni alla risonanza magnetica nucleare (RMN) e nell’arrestare la progressione della disabilità nei pazienti con SM, con forme a ricadute e remissioni (SMRR) o progressive con riacutizzazioni (SMRP). Inoltre, tale intervento terapeutico è risultato molto efficace soprattutto nelle forme aggressive di malattia, caratterizzate da ricadute cliniche multiple con incompleto recupero, comparsa di nuove lesioni allo studio di RMN nonostante il trattamento con farmaci specifici, mancanza di risposta a terapie potenti come alcuni recenti anticorpi monoclonali».

«Oltre l’80% dei pazienti sottoposti a trapianto a distanza di oltre 10 anni, non mostrano più nuove lesioni alla RMN. Questi dati sono molto sorprendenti considerato che solo il 46% dei pazienti trattati con i farmaci per la SM sono liberi da riacutizzazioni di malattia e nuove lesioni in RMN dopo un anno, e soltanto meno del 10% di questi dopo 7 anni di trattamento. Dopo 10 anni di terapia farmacologica, oltre il 50% dei pazienti complessivamente trattati presenta un peggioramento della malattia nonostante le cure. Secondo l’esperienza del nostro centro SM che ha incluso i dati dei pazienti sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche a Palermo, nella più ampia casistica nazionale oggetto della ricerca pubblicata su Neurology (un primo lavoro pubblicato nel 2022 e uno successivo del 2023), tale procedura terapeutica in una fase precoce del decorso della sclerosi multipla- quando i processi di distruzione tissutale legata alla demielinizzazione e alla degenerazione sono ancora limitati, come pure i fenomeni di disregolazione immunitaria- potrebbe bloccare la progressione della malattia e prevenire la disabilità. Inoltre potrebbe essere in grado di spegnere per molti anni e probabilmente per sempre qualunque attività clinica e radiologica di malattia».

In Sicilia viene eseguito il trapianto di staminali ematopoietiche. Quali sono i risultati?
«Ad oggi il centro SM dell’U.O.C. di Neurologia del Civico di Palermo vanta una casistica di oltre 20 trapianti effettuati su pazienti con SM accuratamente selezionati,  presso il centro trapianti dell’ematologia dell’ospedale Cervello e della clinica La Maddalena di Palermo, centri accreditati dal Ministero. I neurologi del Civico, unitamente agli ematologici della stessa azienda, stanno elaborando un percorso diagnostico-terapeutico assistenziale al fine di facilitare l’accesso a tale procedura, minimizzando al massimo i rischi e così aumentare il numero di pazienti da sottoporre a trattamento. Tra l’altro il centro SM del Civico collabora attivamente con gli altri centri del nord Italia all’elaborazione e conduzione di trials specifici con la finalità di giungere prima possibile all’approvazione del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche da parte del Ministero come procedura terapeutica di elezione. Tutt’oggi tale procedura è considerata di tipo sperimentale».

Qual è il ruolo del neurologo?
«Essenzialmente nella selezione del paziente candidato ideale al trapianto e nel follow-up clinico-radiologico. I pazienti che rispondono più efficacemente al trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche sono quelli con forma di malattia a ricadute e remissioni o progressiva da breve tempo, con ricadute recenti e/o comparsa di nuove lesioni allo studio di RMN, con età inferiore ai 45 anni e durata di malattia non più lunga di 10 anni, valore di Expanded Disability Status Scale (EDSS), che è una scala che misura la disabilità nel singolo paziente, inferiore a 6.0 al momento del trapianto o maggiore di 6.0, se tale livello di disabilità è stato raggiunto in un breve periodo di tempo (pochi mesi) e il paziente presenta attività clinica (ricadute) o radiologica (comparsa di nuove lesioni) di malattia, mancata risposta ai farmaci per la SM, assenza di patologie concomitanti o turbe della memoria e/o della capacità di giudizio che possono compromettere l’esito della procedura terapeutica».

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