È adesso disponibile in tutta la Sicilia l’innovativo farmaco teleguidato contro il mieloma multiplo, che si è rivelato efficace anche in pazienti senza altre possibilità di cura. A fare da apripista ci ha pensato il Policlinico “San Marco” di Catania che ha partecipato alla sperimentazione del monoclonale Belantamab Mafodotin, da poco approvato da Aifa. Si tratta di un farmaco progettato per arrivare dritto al tumore con l’obiettivo di eliminarlo attraverso un meccanismo innovativo, cioè veicolando un chemioterapico direttamente dentro la cellula neoplastica senza l’interessamento delle altre cellule e degli altri organi. Pertanto dapprima rileva un “bug”, un punto debole sulla superficie della cellula malata, in cui si infila per rilasciare un agente citotossico, anche 10.000 volte più potente della chemioterapia standard, senza toccare o riducendo al minimo i danni ai tessuti sani.
«Tecnicamente è un monoclonale ‘coniugato’, composto cioè da due molecole: un anticorpo monoclonale umanizzato (Belantamab) specializzato a trovare la falla: un recettore espresso sulla superficie delle plasmacellule mielomatose, chiamato BCMA, antigene di maturazione dei linfociti B- spiega ad Insanitas Francesco Di Raimondo (nella foto), professore ordinario di “Malattie del Sangue” dell’Università di Catania e direttore del reparto di “Ematologia” dell’ospedale “San Marco”- Una volta legatosi alla superficie cellulare, il Belantamb entra rapidamente nella plasmacellula e “sgancia” il Mafodotin, un chemioterapico che blocca i processi vitali della plasmacellula, provocandone la morte attraverso un meccanismo definito di “apoptosi”. In senso figurato il Belantamab Mafodotin si comporta come un “cavallo di Troia”. A questa azione principale se ne affiancano altre di attivazione del sistema immunitario del paziente, che potenziano l’effetto anti-mielomatoso».
Per il mieloma multiplo, il secondo tumore del sangue in Italia dopo il linfoma non-Hodgkin, non c’è ancora una cura definitiva ed ogni innovazione consente di aggiungere tempo e speranza a migliaia di persone. La patologia rappresenta l’1-2% di tutte le neoplasie e il 10- 15% dei tumori ematologici. Ogni anno in Sicilia si stimano circa 5700 nuovi casi.
«Nel nostro centro utilizziamo da un anno questa cura su 10 pazienti con mieloma multiplo, con ottimi risultati che ci aiutano in una migliore gestione. La terapia ha dimostrato, non solo negli studi clinici, ma nella vita reale, di saper tenere a bada la malattia e di aumentare la sopravvivenza in pazienti già sottoposti a molti trattamenti e per i quali non esistono, ad oggi, ulteriori possibilità terapeutiche. Un caso emblematico- racconta ancora il professore Di Raimondo- è stato quello di una paziente che era già stata trattata con ben 7 linee precedenti di terapia e che aveva sviluppato anche lesioni extramidollari di malattia, in particolare al ginocchio, che le impedivano la deambulazione oltre alla presenza di noduli cutanei. Questi ultimi sono stati sottoposti a biopsia che ha confermato la natura mielomatosa delle lesioni. Dopo appena due somministrazioni di Belantamab sono scomparse le lesioni cutanee e la paziente ha ripreso la funzionalità dell’arto inferiore e la deambulazione. In generale, oltre la metà dei pazienti (58%) ha raggiunto una risposta parziale molto buona o superiore e in alcuni casi completa o almeno una stabilizzazione della malattia. La sopravvivenza globale mediana è stata di circa 14 mesi, un risultato sorprendente».
Da quando ha iniziato la sperimentazione del farmaco il Policlinico di Catania ha arruolato nello studio 10 pazienti che non avevano risposto a 4 linee di terapie, 7 di questi hanno avuto una remissione parziale della malattia e in 3 c’è stato il completo azzeramento. Nessuno di loro ha avuto effetti collaterali. Il farmaco è stato approvato dall’Aifa, quindi, adesso sarà disponibile in tutte le strutture sanitarie siciliane che ne hanno fatto o ne faranno richiesta.
